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La FDA approuve le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

La FDA a approuvé midostaurin (Rydapt, Novartis) pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) nouvellement diagnostiquée, en combinaison avec la chimiothérapie. Le médicament est indiqué pour les patients qui ont une mutation génétique spécifique appelée FLT3 et est approuvé avec un diagnostic compagnon, Invivoscribe Technologies & rsquo; LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, qui est utilisé pour détecter la mutation FLT3.

 

Si la mutation FLT3 est détectée chez les patients échantillons de sang ou de moelle osseuse, le patient peut être admissible à un traitement par Rydapt en association avec le schéma chimiothérapeutique de l’induction standard de la cytarabine et de la daunorubicine et la consolidation de la cytarabine.

 

L’approbation est basée sur un essai clinique qui a démontré l’innocuité et l’efficacité de Rydapt pour les patients atteints de LMA. L’étude a inclus 717 patients, qui n’avaient pas été précédemment traités pour AML, qui ont reçu Rydapt en combinaison avec un traitement de chimiothérapie. Les patients ayant reçu Rydapt ont vécu plus longtemps que les patients ayant reçu une chimiothérapie seule, bien qu’un taux de survie médian spécifique n’ait pas pu être estimé de manière fiable.

 

Les patients qui ont reçu Rydapt dans l’essai sont également allés plus longtemps sans certaines complications que les patients qui ont reçu la chimiothérapie seule.

 

Les effets indésirables fréquents incluent de faibles taux de globules blancs avec de la fièvre, des nausées, des inflammations des muqueuses, des vomissements, des maux de tête, des taches sur la peau, des douleurs musculo-squelettiques, des saignements de nez, une infection périphérique, un taux élevé de infection des voies

 

Rydapt a également été approuvé pour les adultes atteints de certains types de troubles sanguins rares, tels que la mastocytose systémique agressive, la mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique et la leucémie à mastocytes.