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La thérapie génique sauve des bébés immunodéprimés en France

La thérapie génique a été utilisée avec succès par des chercheurs français pour traiter l’immunodéficience combinée sévère. Deux bébés, âgés de 8 et 11 mois, qui ont reçu le traitement ne sont plus isolés et vivent à la maison sans traitement, bénéficiant d’une croissance et d’un développement normaux pour leur âge. Le fonctionnement normal du système immunitaire du nourrisson a duré 11 mois sans aucun Jusqu’à présent, les patients atteints de DICS doivent vivre dans des zones étroitement contrôlées et stériles pour éviter toute menace à leur système immunitaire qui ne fonctionne pas jusqu’à une greffe de moelle osseuse. est tenté. Le nouveau traitement, décrit dans Science (2000; 288: 627-9, 669-72), impliquait la fourniture d’une copie normale du gène défectueux responsable du SCID X1, une maladie potentiellement mortelle héritée du chromosome X. Le gène défectueux code une partie d’un récepteur cellulaire qui envoie des signaux aux parents des cellules T et NK. Sans les directions de ce gène, les cellules ne se développent pas, ne se développent pas et ne se propagent pas, et les patients atteints de SCID X1 sont vulnérables à de légères agressions infectieuses. Le nouveau gène débloque le développement des cellules immunitaires et rétablit le système immunitaire. Le traitement, réalisé à l’hôpital Necker de Paris, a débuté avec la moelle osseuse des patients. Les cellules souches ont ensuite été baignées dans un facteur de croissance dans des récipients revêtus d’un fragment de fibronectine (une protéine qui stimule le transfert de gènes) et ont été infectés par un rétrovirus portant le gène de remplacement. Après trois jours d’infection répétée, les cellules souches ont été les patients. En deux semaines, Alain Fischer (l’un des auteurs de l’article) et l’équipe ont pu détecter de nouvelles cellules avec la version correcte du gène. Les deux enfants ont maintenant un nombre de cellules comparable à celui des enfants normaux du même âge.Dr Fischer a déclaré que les enfants devront être surveillés tout au long de leur vie, à la fois pour assurer leur bonne santé et pour surveiller le succès à long terme du traitement. Le succès est considéré comme une étape bienvenue pour la thérapie génique, qui a connu un revers l’année dernière quand un patient de 18 ans aux États-Unis est décédé subitement.